L'Fda ha approvato l'impiego di tocilizumab nell'Artrite Idiopatica Giovanile (AIG) a esordio sistemico, una grave forma di artrite giovanile per la quale non esistono attualmente terapie approvate. Il farmaco, che potrà essere utilizzato in monoterapia oppure in combinazione con metorexate, è il primo approvato per questa indicazione.

Il supporto clinico a questa richiesta proviene dai dati di uno studio denominato TENDER, presentato lo scorso anno al congresso Eular di Roma. Si tratta di un trial internazionale di fase III condotto su 112 pazienti con AIG che dimostra come, a seguito di tre mesi di terapia l'85% dei pazienti trattati con tocilizumab ha ottenuto il 30% di miglioramento (ACR30) dei segni e dei sintomi dell'AIG ad esordio sistemico, oltre all'assenza di febbre, una caratteristica primaria di questa malattia, a confronto con il 24% trattati con placebo.

I risultati dello studio TENDER riflettono gli studi giapponesi precedentemente condotti, che hanno dimostrato l'alto grado di efficacia di tocilizumab, ben tollerato in bambini affetti da AIG ad esordio sistemico che dimostravano intolleranza o una risposta inadeguata ai corticosteroidi sistemici e agli immunosoppressori.
Nel corso dello studio, tre pazienti trattati con tocilizumab hanno sviluppato la sindrome da attivazione dei macrofagi (macrophage activation sindrome, MAS), una complicanza rara di numerosi disordini infiammatori/autoimmuni, principalmente l'artrite giovanile sistemica idiopatica.
L'AIG a esordio sistemico è caratterizzata da artrite cronica, accompagnata da febbre intermittente, eruzioni cutanee, anemia, epato- splenomegalia con non infrequente endocardite e pleurite. Il picco di età dell'AIG ad esordio sistemico è tra i 18 mesi e i due anni, sebbene si verifichi la persistenza della malattia in età adulta.

Comunicato Fda

---

Torna all'archivio