Terapia

Pegloticase, imita gli enzimi umani per le forme gravi di gotta

Sempre in occasione dell'ACR sono stati presentati i dati di pegloticase, una formulazione pegilata di una versione modificata della urato ossidasi (l'enzima è noto anche come uricasi), un enzima che converte l'acido urico in una forma altamente solubile e quindi facilmente eliminabile.
Più precisamente, la urato ossidasi è un enzima attivo nel catabolismo delle purine. Catalizza l'ossidazione dell'acido urico a 5-idrossiurato. Il prodotto della reazione è instabile e si trasforma spontaneamente in allantoina.
Il farmaco è studiato per la cura della gotta.
Quando in commercio, il farmaco si chiamerà Puricase.
Sviluppato da Savient Pharmaceuticals , il farmaco serve per rimuovere l'eccesso di acido urico che determina la formazione dei cristalli di urati che come è noto sono la causa delle crisi di gotta.
Uno studio di fase III, presentato a San Francisco, ha evidenziato come una infusione del farmaco sia stata sufficiente per mantenere per 6 mesi a livelli ridotti l'acido urico. L'efficacia è stata molto rapida con una risposta entro 6 ore dalla somministrazione endovenosa del farmaco.
Sebbene la maggior parte dei 2-3 milioni di pazienti americani affetti da gotta risponda bene all'allopurinolo, si stima che nei soli Usa vi siano circa 50 mila pazienti non rispondono o non tollerano il farmaco. Essi potrebbero beneficiare di una nuova opzione terapeutica.
Pochi giorni fa l'azienda ha depositato all'Fda la domanda di registrazione per il farmaco.

Torna all'archivio