Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’estensione di impiego di anakinra, un antagonista del recettore dell'interleuchina-1 (IL-1), per l’uso pazienti adulti, adolescenti e nei bambini a partire dagli 8 mesi di età, affetti da un gruppo di malattie autoinfiammatorie rare e potenzialmente letali denominate sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS). 

Una volta approvato in via definitiva costituirà un’arma terapeutica aggiuntiva per una patologia difficile da trattare dove finora il solo farmaco approvato è il canakinumab (anrti interleukina-beta). 

 

Anakinra blocca i recettori dell’interleuchina-1. Questo messaggero viene prodotto ad alte concentrazioni nei pazienti con artrite reumatoide provocando infiammazione delle articolazioni e danni articolari. Legandosi ai recettori a cui normalmente si legherebbe l'interleuchina-1, l'anakinra blocca l'attività dell'interleuchina-1, contribuendo ad alleviare i sintomi della malattia. 

 

Le CAPS comprendono tre malattie rare di crescente gravità che durano tutta la vita: sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS), sindrome di Muckle-Wells (MWS) e malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale (NOMID). Queste sindromi sono associate a una mutazione genetica e caratterizzate dalla sovrapproduzione di interleuchina 1-β (IL 1β), una proteina (o citochina) che svolge un ruolo cardine nel determinare l'infiammazione e la distruzione dei tessuti. 

 

I pazienti con CAPS manifestano affaticamento debilitante, febbre e anemia cronica sin dalla prima infanzia. L'infiammazione può colpire la cute, gli occhi e le ossa, causando rash, congiuntivite e artrite distruttiva. Altre complicanze gravi delle CAPS comprendono perdita progressiva dell'udito, compromissione della funzione visiva e intellettiva e amiloidosi, una malattia in cui l'accumulo di proteine può causare l'insufficienza funzionale di organi vitali. Circa il 25% dei pazienti affetti da CAPS sviluppa amiloidosi sistemica, che provoca insufficienza renale e di solito il decesso entro cinque-dieci anni.